Terapia Genica

Existen, en teoría, dos tipos de TG: la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales5, aunque sólo la primera está siendo desarrollada actualmente.
La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas.
La TG germinal sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas, las cuales discutiremos más adelante. La TG germinal trataría las células del embrión temprano, los óvulos, los espermatozoides o sus precursores. Cualquier gen introducido en estas células estaría presente no sólo en el individuo, sino que sería transmitido a su descendencia.
El primer objetivo de la identificación y clonación de genes responsables de enfermedades de origen genético es el diagnóstico precoz, prenatal o postnatal. Pero diagnósticos eficaces sin terapia posible satisfacen poco a los afectados. La identificación de genes humanos mediante técnicas de ingeniería genética constituye, no obstante, el primer paso para desentrañar las bases moleculares y fisiopatológicas de una enfermedad. Conocidas éstas, las estrategias de investigación pueden ir en dos direcciones:

1.- Vía farmacológica, para intentar compensar las consecuencias fisiológicas del disfuncionamiento celular;
2.- Vía genética, buscando la introducción de un gen foráneo -el transgén- en las células afectadas, para que sustituya al gen anómalo. Este enfoque es el que
corresponde a la terapia génica.
esde los primeros intentos (no autorizados) de terapia génica por Martin Cline en 1979-1980 hasta hoy. Lo ideal sería colocarlo dentro de uno de los cromosomas de la célula diana, en sustitución del gen anómalo. Pero, de momento, el recurso a la técnica más eficaz está vedada en humanos. La recombinación homóloga se ha mostrado operativa en ratón, permitiendo una modificación estable y definitiva de las células embrionarias germinales, transmisible a la descendencia. Pero esta posibilidad en el hombre es rechazada unánimemente por todos los comités internacionales de bioética. Sólo queda el recurso a la adición génica: el gen defectuoso sigue presente en el cromosoma, y el transgén introducido puede permanecer fuera del núcleo o de los cromosomas en forma de ADN no cromosómico (episoma).

Otra alternativa sería la introducción al azar del transgén en el genoma, con el riesgo de alterar la función de algún gen esencial. Las precauciones frente a estas estrategias tan imprecisas consisten en impedir la propagación y transmisión del sistema de transferencia del gen (el vector) y comprobar si la inserción del gen foráneo no conlleva la inactivación de algún gen del hospedador o la activación de algún proto-oncogén.
Cómo avanzará la ciencia en pos de lograr nuevas herramientas diagnósticas y terapéuticas. Se nutrirá de la biología molecular y la genética. Habrá curas a la medida de cada paciente. Sin embargo, no se olvidará el rol básico de la prevención.

Esbozar un panorama sobre la medicina en el futuro no es una tarea fácil, pues se corre el riesgo de confundir aquello que se nutre de la ciencia con lo que abreva de la ciencia ficción. Sin embargo, existe una forma de minimizar este riesgo: echar mano de ciertos campos de la investigación médica que —a pesar de estar hoy en pañales— ya muestran resultados promisorios.
Por múltiples caminos, el sorprendente avance que la biología molecular y la genética han protagonizado en la última década —y cuyo resultado más visible es la decodificación del genoma humano— permite augurar el fortalecimiento de nuevas herramientas terapéuticas y diagnósticas que se nutren de ellos. Paralelamente, el refinamiento tecnológico experimentado por la medicina nos hace pensar que la robótica habrá de jugar un papel importante en áreas como la cirugía.

Terapias capaces de corregir los defectos genéticos que causan enfermedades, tejidos y órganos para trasplante creados in vitro que alivien la escasez de donantes, medicamentos diseñados a medida para cada paciente en particular, robots que realicen cirugías actualmente impensables, son algunos de los protagonistas del futuro cercano de la medicina